رییس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌ها وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی گفت: اثربخشی قطعی داروی جدید مورد درخواست خانواده‌های بیماران SMA هنوز مورد تردید و قیمت این داروی برای هر بیمار نیز سالانه حدود ۱۰ میلیارد تومان است.
وی ادامه داد: یک شرکت دارویی خارجی مدعی تولید یک دارو برای نگهداری این بیماران و نه درمان آن‌ها شده است. تأمین این داروی آمریکایی که «اسپینرانزا» نام تجاری آن است، اکنون مورد درخواست خانواده بیماران SMA در ایران است در حالی که اثربخشی این دارو هنوز در دنیا به قطعیت نرسیده و اخیرا حتی مقالات علمی منتشر شده که مرگ یک بیمار که مصرف کننده این دارو بوده مورد شک است که شاید ناشی از مصرف این دارو یا به خاطر بیماری بوده است.
رییس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌ها وزارت بهداشت افزود: در هر صورت استفاده از این دارو برای این کودکان بیمار ایرانی نیاز به بررسی بیشتری دارد. به همین علت با نماینده شرکت تولید کننده این دارو تاکنون چهار جلسه برگزار کردیم. نمایندگان این شرکت قول داده بودند که پیشنهاد خود را برای تأمین این دارو در ایران ارائه کنند، اما هر بار در جلسات طفره می‌رفتند تا اینکه در آخرین جلسه اعلام کردند به خاطر تحریم‌ها نمی‌توانند این دارو را به ایران بدهند.
آقای دکتر شادنوش گفت: علاوه بر این مسائل، اما هنوز اثربخشی قطعی این دارو مورد شک است و پزشکان فوق تخصص اعصاب کودکان ایران هنوز در خصوص اثربخشی این دارو اتفاق نظر ندارند ضمن اینکه هزینه سالانه ۱۰ میلیارد تومانی این دارو برای هر بیمار نیز رقم قابل توجهی است.
وی ادامه داد: نمایندگان شرکت تولید کننده این دارو حتی پیشنهاد دادند که برای تایید اثربخشی این دارو تعدادی از بیماران به صورت آزمایشی به مدت ۶ ماه رایگان از این دارو استفاده کنند، اما این شگرد اقتصادی شرکت‌های دارویی است که با دادن اطلاعات اشتباه به خانواده بیماران، آنان را به داروی خود وابسته کنند و امید‌های نامعلوم ایجاد می‌کنند. در حالی که این بیماران اکنون با وجود خدماتی که دریافت می‌کنند بدون دارو، زندگی عادی خود را دارند، اما با وابستگی به این دارو و قطع آن در آینده دچار مشکلات بیشتری می‌شوند.
رییس مرکز مدیریت پیوند و درمان بیماری‌ها وزارت بهداشت گفت: بیماری SMA تیپ‌های مختلفی دارد و شرکت تولیدکننده مدعی است، داروی تولید شده فقط در یکی از تیپ‌های این بیماری کارکرد دارد که هنوز اثبات نشده است. وزارت بهداشت به دنبال این است که در گام بعدی ارائه خدمت به این بیماران، دستگاه‌های کمک تنفسی گران قیمت مورد نیاز این بیماران نیز مورد حمایت قرار گیرد.
گفتنی است تعدادی از خانواده‌های بیماران SMA با تجمع مقابل وزارت بهداشت، خواستار تأمین دارو جدید به نام «اسپینرانزا» برای مبتلایان شده بودند.