اصلاح ژن‌های معیوب در سلول‌های مغزی موش‌ها پیش از تولد

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما، محققان به تازگی ابزاری ساختند که در موش‌ها موفق به اصلاح ژن‌های معیوب شده است. ژن‌های مربوط به سلول‌های مغزی در حال رشد جنین موش پیش از تولد با این ابزار دستکاری و ترمیم شده است. ژن‌ها مربوط به سلول‌های مغزی در حال رشد جنین موش پیش از تولد با این ابزار دستکاری و ترمیم شده است.

این فناوری ظرفیت استفاده روی انسان را دارد و می‌توان از آن برای کمک به جنین مبتلا به بیماری‌های ژنتیکی استفاده کرد.

آیجون وانگ استاد جراحی و مهندسی زیست‌پزشکی دانشگاه کالیفرنیا، گفت: «پیامد‌های این ابزار برای درمان جنین بسیار عمیق است. ما می‌توانیم ناهنجاری‌های ژنتیکی را در طول دوره‌های بحرانی رشد مغز اصلاح کنیم.»

نتایج این مطالعه که با همکاری آزمایشگاه وانگ و آزمایشگاه مورتی در دانشگاه کالیفرنیا برکلی انجام شده، در نشریه ACS Nano منتشر شده است.
این گروه امیدوار است که این فناوری را برای درمان بیماری‌های ژنتیکی توسعه دهد. این درمان‌ها را می‌توان در رحم انجام داد تا با رشد و بلوغ سلول‌ها از آسیب بیشتر جلوگیری شود.

پروتئین‌ها نقش مهمی در عملکرد بدن ما دارند. آنها بر اساس دستورالعمل‌های RNA پیام‌رسان (mRNA) در سلول‌ها سرهم کردن می‌شوند. در شرایط ژنتیکی خاص، ژن‌ها پروتئین‌های بیشتری یا کمتر از نیاز بدن را بیان می‌کنند. در چنین مواردی، بدن ممکن است دچار بی‌نظمی شود و نیاز به خاموش کردن یک ژن بیش‌فعال را داشته باشد.

وانگ می‌گوید: «پروتئین‌ها ساختار‌های بزرگ و پیچیده‌ای دارند که تحویل آنها را سخت می‌کند. تحویل آنها همچنان چالشی بزرگ و رویایی برای درمان بیماری‌ها است.»

به جای تحویل پروتئین، دانشمندان راهی برای رساندن mRNA به سلول‌ها یافتند که به پروتئین‌های عملکردی درون سلول‌ها ترجمه می‌شوند. این روش تحویل از یک روش منحصر به فرد نانوذرات لیپیدی برای حمل mRNA استفاده می‌کند. هدف این است که مواد ژنتیکی mRNA را وارد سلول‌ها کنیم. سپس mRNA دستورات ساخت پروتئین را می‌دهد.

تحویل mRNA با استفاده از نانوذرات لیپیدی در حال حاضر درمان بیماری‌ها را تغییر داده است. این فناوری در ساخت واکسن، ویرایش ژن و درمان جایگزین پروتئین کاربرد زیادی دارد.

این گروه قاعده سازی جدیدی برای نانوذرات لیپیدی ارائه کرده‌اند که موجب می‌شود نانوحامل‌های ایمن و کارآمد mRNA به دست آید. نانوذرات لیپیدی حامل mRNA باید به سلول‌ها برسند، جایی که از طریق فرآیندی به نام اندوسیتوز جذب می‌شوند. در آنجا، یاخته حامل نانوذرات لیپیدی را می‌شکند، که اجازه می‌دهد محموله mRNA آزاد شود.

نیرن مورتی، پروفسور مهندسی زیستی در دانشگاه کالیفرنیا گفت: نانوذرات لیپیدی توسعه یافته در این طرح از یک پیوند‌دهنده تجزیه‌پذیر استفاده می‌کنند که نانوذرات لیپیدی را قادر می‌سازد به سرعت در داخل سلول‌ها تجزیه شوند. با این کار نانوذرات لیپیدی سمیت کمتری خواهند داشت.

زمانی که سلول‌ها نانوذرات لیپیدی را جذب می‌کنند، ذرات در محیط اسیدی آندوزوم یاخته تجزیه می‌شوند. این کار باعث آزاد شدن کارآمدتر و زودهنگام mRNA به سیتوزول یاختته می‌شود که mRNA به پروتئین‌ها ترجمه می‌شود.