پیشروی به سمت سلول درمانی و ژن درمانی

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما به نقل از پایگاه اطلاع رسانی سلول‌های بنیادی، با رشد و پیشرفت فناوری پزشکی، در ۱۵ سال گذشته، سلول‌ها و درمان‌های ژنی به عنوان درمان‌های دگرگون‌کننده برای بیماری‌هایی ظهور کرده‌اند که قبلاً هیچ گزینه درمانی تایید شده‌ای نداشتند. ژن درمانی به عنوان ترمیم، جایگزینی یا غیرفعال کردن ژن‌های ناکارآمد برای برقراری مجدد عملکرد طبیعی تعریف می‌شود. سلول درمانی هم به عنوان انتقال مواد سلولی از خود فرد یا اهدا کننده به بیمار برای اهداف پزشکی تعریف می‌شود.

برای ژن درمانی، توسعه دهندگان دارو همچنین به راهی برای انتقال یک نسخه عملکردی از ژن هدف به سلول‌های بیمار نیاز دارند. امروزه، روش اصلی تحویل ژن عبارت از ناقل‌های ویروسی، ناقل‌های غیر ویروسی و ویرایش ژن هستند. ویرایش ژن سریع‌ترین بخش توسعه درمان است و شامل استفاده از فناوری برای شناسایی یک ژن هدف و ویرایش آن به جای جایگزینی آن است. با یک رونوشت جدید و کاربردی از یک ژن همانطور که با تحویل ناقل انجام می‌شود.

اگرچه بیشتر محصولات تحقیقاتی به هدف قرار دادن شرایط خونی و بیماری‌های نادر ادامه خواهند داد، اما تأییدیه‌ها نشانگر روندی به سمت گسترش در مسیر‌های مختلف تجویز هستند، مانند استفاده موضعی، درمان مکرر به جای تجویز یک‌بار مصرف و درمان بیماری‌های شایع‌تر و بدخیمی‌های غیر خونی. در حالی که این روش‌ها به گزینه‌های درمانی تغییر دهنده زندگی برای بیمارانی که آنها را دریافت کرده‌اند تبدیل شده‌اند، آنها همچنین جزو گران‌ترین دارو‌ها در جهان هستند.

با توجه به فرآیند تولید بسیار پیچیده و ماهیت خاص بیمار بسیاری از دارو‌ها ازطریق کانال داروخانه تخصصی در دسترس نیستند. با این حال، داروخانه‌های تخصصی به طور کامل از زنجیره تامین محصولات ژنی و سلولی خارج نشده‌اند. درهمین حال داروخانه‌های تخصصی ممکن است موقعیت خوبی برای مشارکت در زنجیره توزیع داشته باشند. داروخانه‌های تخصصی با دانش عمیق مدیریت بیماران بیماری‌های نادر، تخصص در رسیدگی به محصولات با شرایط ذخیره‌سازی و حمل و نقل خاص، و تجربه در صورت‌حساب مزایای پزشکی و داروسازی، دارای قابلیت‌هایی هستند که می‌تواند برای تولیدکنندگان، پرداخت‌کنندگان و بیماران ارزشمند باشد.