درمان بیماری آلزایمر با خاموش کردن ژن

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما؛ محققان در حال بررسی یک درمان ژنتیکی جدید برای بیماری آلزایمر هستند. نتایج کارآزمایی بالینی جدید که نخستین استفاده رویکرد «خاموش کردن ژن» در درمان بیماری آلزایمر است، نشان می‌دهد که این روش می‌تواند به طور ایمن و موفقیت‌آمیز سطوح پروتئین مضر تاو را که به عنوان عامل بیماری شناخته می‌شود، کاهش دهد.
تاو نقش کلیدی در بیماری آلزایمر دارد. پاتوفیزیولوژی بیماری، طبق برخی شواهد، ممکن است با کاهش سطح پروتئین تاو تخفیف یابد.
هدف این تیم مهار بیان پروتئین تاو مرتبط با میکروتوبول (MAPT) با یک الیگونوکلئوتید آنتی سنس تاو (ASO) به نام BIIB ۰۸۰ (/IONIS-MAPTRx) بود.
محققان فرض کردند که این امر باعث کاهش سطح تاو در بیماران مبتلا به آلزایمر خفیف می‌شود. نتایج فاز اول - با نتایج ۴۶ بیمار – حاکی از اثر بیولوژیکی این روش است.
در حال حاضر هیچ درمانی برای هدف قرار دادن تاو وجود ندارد. دارو‌های aducanumab و lecanemab - که اخیراً برای استفاده در برخی شرایط توسط FDA تأیید شده است، مکانیسم بیماری جداگانه‌ای را در بیماری آلزایمر هدف قرار می‌دهند که تجمع پلاک‌های آمیلوئید نامیده می‌شود.
کارآزمایی فاز I به ایمنی BIIB ۰۸۰، کار‌هایی که در بدن انجام می‌دهد و اینکه چگونه ژن MAPT را هدف قرار می‌دهد، پرداخت. چهل و شش بیمار، با میانگین سنی ۶۶ سال، در این کارآزمایی که از سال ۲۰۱۷ تا ۲۰۲۰ انجام شد، ثبت نام کردند.
بیماران در هر دو گروه درمان و دارونما عوارض جانبی خفیف یا متوسط ​​را تجربه کردند که شایع‌ترین آن‌ها سردرد پس از تزریق دارو بود. با این حال، هیچ عارضه جانبی جدی در بیمارانی که دارو دریافت کرده بودند مشاهده نشد.
بنا بر اعلام ستاد توسعه علوم و فناوری‌های سلول‌های بنیادی، تیم تحقیقاتی همچنین دو شکل از پروتئین تاو را در سیستم عصبی مرکزی (CNS) - یک شاخص قابل اعتماد از بیماری - در طول مدت مطالعه بررسی کردند. آن‌ها پس از ۲۴ هفته در دو گروه درمانی که بالاترین دز دارو را دریافت کردند، کاهش بیش از ۵۰ درصدی در سطوح پروتئین تاو در CNS پیدا کردند.
یکی از متخصصین این طرح گفت: ما به تحقیقات بیشتری نیاز داریم تا بفهمیم این دارو تا چه حد می‌تواند پیشرفت علائم فیزیکی بیماری را کاهش دهد و دارو را در گروه‌های مسن‌تر و بزرگ‌تر و در جمعیت‌های متنوع‌تر ارزیابی کنیم. نتایج این مطالعه یک گام مهمی در نشان دادن این موضوع است که می‌توانیم با موفقیت تاو را با یک داروی خاموش‌کننده ژن، مورد هدف قرار دهیم تا بیماری آلزایمر و سایر بیماری‌های ناشی از تجمع تاو در آینده را کاهش دهیم یا احتمالاً معکوس کنیم.