ویرایش اولیه سلول‌های بنیادی خون برای درمان سلول داسی شکل در موش

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما به نقل از ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی از ژن نیوز؛ مشاهدات نشان می‌دهد ویرایش اولیه و پیوند سلول‌های بنیادی خونساز (HSPC)، یک استراتژی امیدوارکننده به عنوان یک درمان اتولوگ برای SCD وسایر اختلالات خونی می‌باشد.

در حال حاضر پیوند آلوژنیک HSPC تنها درمان مورد تایید سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) برای بیماری SCD بوده و اکثر بیماران فاقد اهداکننده مناسب هستند و این روش با عوارض جانبی جدی رد پیوند همراه است. استفاده از سلول‌های بنیادی خونساز خود بیمار از عوارض ایمنی جلوگیری می‌کند.

چندین استراتژی برای ویرایش دقیق ژنوم در حال حاضر در کارآزمایی‌های بالینی در حال بررسی است و هنوز موثرترین و بی خطرترین درمان مشخص نیست.

این مطالعه در نشریه Nature Biomedical Engineering منتشر شد.