پخش زنده
امروز: -
ژن درمانی؛ ابزار قدرتمند درمان هموفیلی B
تاییدیه داروی HEMGENIX، اولین ژن درمانی برای هموفیلی B، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) و کمیسیون اروپا صادر شد.
به گزارش خبرگزاری صدا و سیما: این دارو که توسط شرکت بیوتکنولوژی UniQure مستقر در آمستردام و با مشارکت CSL Behring طراحی شده، مناسب برای افراد مبتلا به هموفیلی B نوع شدید و متوسط می‌باشد.
HEMGENIX یک داروی ژن درمانی مبتنی بر سروتیپ ۵ آدنو ویروس (AVV۵) است و حاوی ماده فعال Etranacogene Dezaparvovec بوده و برای ایجاد کپی از ژنی که نوعی فاکتور انعقادی IX انسانی (hFIX-Padua) را از طریق انفوزیون داخل وریدی کد می‌کند، طراحی شده است. این دارو موجب افزایش سطح فاکتور IX برای ایجاد لخته خون و محدود کردن خون ریزی می‌شود.
به نقل از ستاد توسعه علوم و فناوری های سلول های بنیادی؛ از وبگاه لبیوتک؛ این دارو در حال حاضر گران‌ترین داروی ژن درمانی در جهان می‌باشد که هزینه‌ی آن در ایالات متحده ۳.۵ میلیون دلار است. نگرانی اصلی برای دسترسی به این دارو در کشور‌های کم درآمد و متوسط که درصد زیادی از بیماران هموفیلی را شامل می‌شوند، می‌باشد.
نظر شما