امیدی تازه برای درمان یک بیماری نادر مغز

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما؛ X-ALD یا لوکودیستروفی، یکی از شایع‌ترین بیماری‌های نادر است که ماده سفید مغز را تحت تأثیر قرار می‌دهد. این بیماری به دلیل نقص در کروموزوم X ایجاد می‌شود و مردانی که تحت تأثیر آن قرار می‌گیرند، تحرک، تعادل و توانایی‌های حسی خود را به تدریج از دست می‌دهند. همین مسئله باعث بروز مشکلاتی مانند بی‌اختیاری و اختلال عملکرد جنسی می‌شود.
اگرچه آدرنولوکودیستروفی از طریق کروموزوم X به ارث می‌رسد، اما باید گفت که زنان نیز می‌توانند این بیماری را تجربه کنند. حدود ۳۰ درصد از کودکان پسر و ۶۰ درصد از مردان بالغ به آنسفالیت مبتلا می‌شوند که یک شکل کشنده از این بیماری است و طی دو تا سه سال به مرگ می‌انجامد. تقریباً یکی از هر ۲۰ هزار نوزاد در سراسر جهان با این بیماری به دنیا می‌آیند.
اما خبر خوب این است که برای اولین بار در تاریخ، دانشمندان از تمام مراکز مربوط به لوکودیستروفی در اروپا و ایالات متحده به طور مشترک، موفق به دستیابی به اطلاعات حاصل از یک آزمایش کنترل شده برای آدرنولوکودیستروفی مرتبط  با کروموزوم  X شده اند. در این آزمایش، از بین ۱۱۶ بیمار، ۷۷ نفر داروی لریگلیتازون و ۳۹ نفر دارونما دریافت کردند. قبلا در یک مطالعه خاص، نشان داده شده بود که این دارو می‌تواند از تخریب عصبی جلوگیری کند و از مغز در برابر التهاب محافظت کند.
رهبر و نویسنده اول این مطالعه گفت: آزمایش ما نشان داد که بیمارانی که این دارو را مصرف کرده اند، تحت تأثیر التهاب مغزی قرار نگرفته اند. درعوض، شرکت کنندگانی که دارونما دریافت کردند، در عرض دو سال، ۱۵ درصد از این بیماری خطرناک را تجربه کردند.
هدف واقعی این مطالعه، نشان دادن این بود که این دارو می‌تواند از بدتر شدن اختلالات و علائم در بیماران مبتلا به X-ALD در طی دو سال جلوگیری کند. این دارو در درمان بسیاری از افرادی که از این بیماری نجات پیدا کرده‌اند، موثر بوده است. با این حال، هر چه اختلالات این بیماری پیشرفته‌تر باشد، تأثیر دارو کمتر می‌شود.
اطلاعات بدست آمده از این تحقیق، نشان دهنده تأثیر بالینی این داروی جدید بود. بهبود شرایط عصبی مانند اختلالات تعادل نیز در بسیاری از موارد مشاهده شد که در کل نشان دهنده تأثیر مثبت این دارو بر کیفیت زندگی بیماران بود.
بنابر اعلام وبگاه (thelancet.com)، تمامی شرکت کنندگان در این مطالعه اکنون مجازند که به عنوان بخشی از یک مطالعه گسترده، درمان با داروی لریگلیتازون را به مدت پنج سال ادامه دهند. به علاوه، در حال برنامه ریزی برای انجام مطالعه روی بیمارانی هستیم که بیماری‌های مغزی دیگری نیز دارند.
این محقق گفت: این مسئله به ما امیدواری می‌دهد که در آینده نیز بتوانیم بیماران مبتلا به بیماری‌های پیشرفته و التهابی مغز را با یک دارو به طور موثر درمان کنیم، به ویژه به آن دسته از بیمارانی که دیگر نمی‌توانیم با پیوند سلول‌های بنیادی به آن‌ها کمک کنیم. با این حال، این روش درمانی فقط در مراحل اولیه بیماری امکان پذیر است.
وی گفت: با وجود چنین بیماری‌های نادری، جمع آوری و استفاده از حوزه‌های مختلف درمان و تحقیقات برای پیشرفت بیشتر و دستیابی به روش‌های جدیدتر از اهمیت بالایی برخوردار است.