محققان، ناقلهای ویروسی مصنوعی (AVV) ایجاد کرده اند که میتواند وارد سلولهای انسان شود و ژن درمانی انجام دهد.
محققان از باکتریوفاژ T۴ به عنوان زیرساختی برای پروژه AVV استفاده کردند. آنها تمام مواد ژنتیکی اصلی را از پوسته پروتئینی آن (کپسید) حذف کردند و سپس با استفاده از CRISPR، کپسید باکتریوفاژ را با DNA خارجی و سایر مولکولهای زیستی پر کردند.
این یک دستاورد به ناقل مصنوعی اجازه میدهد تا ویروسهای طبیعی را که حاوی یک پوشش لیپیدی نیز هستند تقلید کند، و بنابراین، درست مانند یک ویروس، AVV میتواند به راحتی وارد سلول انسانی شود.
یکی از محققان این طرح گفت: در این روش ما نشان داده ایم راهی برای ایجاد درمانهای ژن درمانی ایمن و موثر مبتنی بر باکتریوفاژ با پتانسیل بهبود تقریبا نامحدود برای شرایط ژنتیکی مانند بیماری سلول داسی شکل، دیابت و سرطان وجود دارد و این یک گام بزرگ رو به جلو برای گسترش فضای ژن درمانی موجود و همچنین ایجاد فضای جدیدی برای درمانهای آینده است.
در این روش ویروس های مصنوعی می توانند با عنوان نانوذرات با ظرفیت بالا که قادر به تحویل مقادیر زیادی از مولکولهای زیستی درمانی به طور همزمان هستند، عمل کند. محققان همچنین ناقلهای ویروس مصنوعی را در محیط آزمایشگاهی برای انتقال دیستروفین (بزرگترین ژن موجود در ژنوم انسان) به سلولهای انسانی آزمایش کردند و این آزمایش موفقیت آمیز بود.
به گفته محققان، تمام ناقلهای ژن درمانی شناخته شده در حال حاضر مانند آدنوویروس یا نانوذرات لیپیدی در مرحله آزمایشی هستند.
نتایج این تحقیق در مجله Nature منتشر شده است.