محققان توانسته اند یک رویکرد جدید ژن درمانی را برای درمان اشکال ارثی نابینایی بهبود بخشند.
این سامانه انتقال نانوذرات لیپیدی، سلول‌های حساس به نور، به نام گیرنده‌های نوری را در چشم موش‌ها و پستانداران غیرانسان هدف قرار می‌دهد. نانوذرات این سامانه با یک پپتید پوشیده شده اند که به گیرنده‌های نوری جذب می‌شوند.
محققان توضیح داده اند پپتید، تضمین می‌کند که mRNA دقیقاً به گیرنده‌های نوری تحویل داده شود.
در سال ۲۰۱۷، اولین رویکرد ژن درمانی برای درمان نوع ارثی نابینایی تأیید شد. این رویکرد، از نسخه اصلاح شده ویروس مرتبط با آدنو یا AAV برای تحویل مولکول‌های اصلاح کننده ژن استفاده می‌کند. اغلب رویکرد‌های مورد استفاده در ژن درمانی، به AAV متکی هستند، اما این ویروس اندازه نسبتاً کوچکی دارد و از نظر فیزیکی نمی‌تواند حاوی دستگاه‌های ویرایش ژن برای برخی جهش‌های پیچیده‌تر باشد. نانوذرات لیپیدی، یک راه جایگزین امیدوارکننده هستند، زیرا مانند AAV از نظر اندازه، محدودیتی ندارند.
علاوه بر این، موفقیت واکسن‌های COVID-۱۹ مبتنی بر mRNA، که از نانوذرات لیپیدی برای تحویل mRNA استفاده می‌کنند، نقطه قوتی برای اثبات ظرفیت نانوذرات لیپیدی بود.
در این مطالعه، محققان نشان دادند:یک لایه نانوذرات لیپیدی پوشیده از پپتید، می‌تواند به سمت سلول‌های گیرنده نوری در شبکیه هدایت شود. پس از تزریق این مدل ژن درمانی مبتنی بر نانوذرات به چشم موش ها، گروه تحقیقاتی با استفاده از انواع روش های تصویربرداری، دریافت که نانوذرات لیپیدی به گیرنده‌های نوری رسیده و mRNA با موفقیت وارد شبکیه شده است.
پژوهشگران اظهار داشته اند تا به حال بیش از ۲۵۰ جهش ژنتیکی شناسایی شده که با بیماری‌های ارثی شبکیه مرتبط است؛ بهبود فناوری‌های مورد استفاده در ژن درمانی می‌تواند گزینه‌های درمانی بیشتری را برای نابینایی ارائه دهد. یافته‌های دانشمندان نشان داده اند که نانوذرات لیپیدی، می‌توانند در این راه موثر باشند.
یافته‌های تحقیقاتی در مجله Science Advances منتشر شده است.