تیمی از دانشمندان مؤسسه تحقیقات پزشکی کودکان در سیدنی روش جدیدی برای هدف‌گیری بهتر اندام‌ها و انواع بافت‌های مدنظر در ژن درمانی ایجاد کرده‌اند که تحویل ژن را کارآمدتر و به عنوان «پتانسیل چشمگیر» توصیف می‌شود.
ابزار‌های مبتنی بر ویروس مرتبط با آدنو (AAV)، یک ویروس غیر بیماری زا، به عنوان یک سیستم انتقال برای ژن درمانی استفاده می‌شود. برای تبدیل ویروس به ابزار انتقال، محققان تمام ژن‌های ویروسی را حذف می‌کنند که آن را به یک حامل انتقال ژن بسیار کارآمد به نام ناقل تبدیل می‌کند. سپس می‌توان از این ناقل برای تحویل یک نسخه سالم و فعال از یک ژن به سلول‌های هدف بیمار برای اصلاح بیماری ناشی از یک ژن معیوب استفاده کرد. با یک تزریق، بیماران به طور بالقوه می‌توانند از بیماری خود رهایی یابند.
با این حال، این سیستم برای بسیاری از بیماری‌ها هنوز در مراحل اولیه توسعه به سر می‌برد. یکی از محدودیت‌های اصلی، توانایی انتقال ایمن و مؤثر ژن به سلول‌های هدف داخل بدن بیمار است. چیزی که نسل فعلی ناقلان ویروسی قادر به دستیابی به آن نیستند. وکتور‌های جدید مهندسی شده AAV که با در نظر گرفتن کاربرد بالینی توسعه یافته اند، یک ابزارجایگزین امیدوارکننده را ارائه می‌دهند.
تیم CMRI در توسعه وکتور‌های AAV جدید تخصص دارد. اولین ناقل AAV مهندسی شده که وارد فاز توسعه بالینی شده است، (در حال حاضر در تعدادی کارآزمایی صنعتی و پژوهشی، از جمله فاز III برای یک بیماری ژنتیکی کبد استفاده می‌شود) توسط تیم CMRI با همکاری دانشگاه استنفورد ساخته شد.
در این مطالعه، تیم CMRI روش جدیدی را گزارش می‌کند که توسعه وکتور‌های AAV دارای عملکرد و توسعه یافته را امکان‌پذیر می‌سازد. برخلاف سایر روش‌های متداول مهندسی زیستی وکتور، فناوری توسعه‌یافته توسط تیم CMRI به محققان این امکان را می‌دهد تا بهترین ناقل جدید را بر اساس میزان احتمال بازیابی عملکرد ژن در یک کاربرد درمانی انتخاب کنند.
آدریان وستهاوس، نویسنده اصلی، می‌گوید: ما با موفقیت یک فناوری موجود را برای تولید کپسید‌های جدید AAV بهینه کردیم تا بتوانیم با کارایی بیشتری اندام‌های جدید یا اندام‌هایی را که از قبل برای ژن درمانی مطرح بودند را هدف قرار دهیم.
این بهینه‌سازی با درک یک عنصر پروموتور موجود در ژنوم AAV و استفاده مجدد از آن برای مهندسی کپسید ویروسی به دست آمد.
لژک لیسوفسکی، گفت که این یک فناوری پلتفرم جدید و هیجان انگیزی است."این امر به ما امکان می‌دهد که AAVهای جدید بهتری را توسعه دهیم که وارد مسیر‌های توسعه بالینی می‌شوند، با این تفاوت که حاملان بهتری برای ژن درمانی هستند".
"این فناوری امید درمان مؤثری را برای میلیون‌ها کودک مبتلا به اختلالات ژنتیکی به ارمغان می‌آورد. این فناوری پتانسیل بسیار زیادی دارد و در حالی که پیش‌بینی تأثیر کامل آن دشوار است، می‌تواند پایه و اساس انقلابی در تحقیقات زیست‌پزشکی و ترجمه بالینی آن باشد. "
این رویکرد نوآورانه که به عنوان روش مبتنی بر انتقال عملکردی (FT) برای شناسایی سریع انواع جدید AAV شناخته می‌شود، پتانسیل توسعه درمان‌ها را برای همه بیماری‌هایی دارد که می‌توانند از ژن‌درمانی با واسطه AAV بهره ببرند. "