بر اساس یک مطالعه بین المللی، استفاده از درمان با سلول T دارای گیرنده آنتی ژن کایمریک CD۱۹ (CAR) T در کودکان مبتلا به لوسمی حاد لنفوسیتی (BCP-ALL) عودکننده سلول B با درگیری سیستم عصبی مرکزی (CNS) موثر بود.
این مطالعه گذشته نگر شامل ۵۵ کودک و نوجوان مبتلا به BCP-ALL با درگیری CNS بود که درمان با سلول T CAR را دریافت کردند. دادههای بیمار به کمیته بیماریهای مقاوم گروه بین المللی پیوند مغز استخوان ارسال شد. همه بیماران تخلیه لنفاوی با فلودارابین و سیکلوفسفامید دریافت کردند.
دوازده بیمار سلولهای T مبتنی بر CD۲۸ CAR را دریافت کردند و نه نفر متعاقباً تحت پیوند سلولهای بنیادی خونساز آلوژنیک (alloHCT) قرار گرفتند. چهل و سه بیمار سلولهای T مبتنی بر CAR ۴-۱BB را دریافت کردند.
اکثریت (۹۴%) بیمارانی که از نظر پاسخ قابل ارزیابی بودند، پس از درمان به پاسخ کامل رسیدند. عود در ۲۲ بیمار رخ داد. ۱۹ بیمار پس از CARهای مبتنی بر ۴-۱BB، از جمله ۱۲ عود CNS، و سه نفر از ۱۲ بیمار پس از CAR-Tهای مبتنی بر CD۲۸ و alloHCT بعدی، بدون عود CNS، عود بیماری را تجربه کردند.
محققان نوشتند: «درمان با سلولهای T CAR به عنوان درمان مستقل نمیتواند به طور کامل از عودهای بعدی CNS جلوگیری کند، که شاید به دلیل گسترش و تداوم ناکافی باشد که منجر به اکثر رویدادهای عود دارای CD۱۹ مثبت میشود».
در مجموع، ۶۵ ٪ از بیماران سندرم رهایش سیتوکین (CRS) را تجربه کردند و ۳۸ ٪ سمیت عصبی را از خود نشان دادند. CRS بیشتر پس از CAR-Tهای مبتنی بر CD۲۸ رخ داد. سندرم سمیت عصبی مرتبط با سلول افکتور ایمنی (ICANS) در ۷۵ درصد از بیمارانی که CAR-Ts مبتنی بر CD۲۸ و در ۲۸ درصد از بیمارانی که CARهای مبتنی بر ۳-۱BB دریافت کردند، تشخیص داده شد (۰۰۵/۰=P). یک مرگ مرتبط با ICANS در یک بیمار تحت درمان با درمان مبتنی بر CD۲۸ رخ داد.
محققان نوشتند: "این دادهها نشان میدهند که درمان سلولهای T CAR برای ALL عودکننده با درگیری CNS بهطور متوسط بهاندازه عود مدولاری به تنهایی مؤثر است. سمیت مرتبط با طراحیهای CARهای اختصاصی مستند شده در مطالعه ما، و همچنین پتانسیل جلوگیری از عود CNS، باید در طراحی مطالعات بالینی آینده در نظر گرفته شود. "